在一项随机、多中心、开放标签、主动控制的3臂临床试验中评估了阿卡替尼/阿可替尼的疗效，在535名先前未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病患者中进行了阿卡替尼/阿可替尼单药治疗、阿卡替尼/阿可替尼联合奥妥珠单抗、奥妥珠单抗联合苯丁酸氮芥的三组试验。患者以 1:1:1 的比例随机分为3组，179名接受阿卡替尼/阿可替尼单药治疗，179名接受阿卡替尼/阿可替尼联合奥妥珠单抗，177名接受奥妥珠单抗加苯丁酸氮芥，总体中位年龄为70岁（范围：41至91岁）。

阿卡替尼/阿可替尼单药治疗：

大约每12小时给予阿卡替尼/阿可替尼100mg直至疾病进展或不可接受的毒性。

阿卡替尼/阿可替尼联合奥妥珠单抗治疗：

从第1周期第1天开始，大约每12小时给予阿卡替尼/阿可替尼100mg，直至疾病进展或不可接受的毒性。从第2周期第1天开始给予奥妥珠单抗最多6个治疗周期。在第1天和第2天（第1天100mg和第2天900mg）、第2周期的第8天和第15天给予奥妥珠单抗1000 mg，随后在第3至第 7 个周期的第1天给予1000 mg奥妥珠单抗。每个周期为28天。

奥妥珠单抗加苯丁酸氮芥：

给予奥妥珠单抗和苯丁酸氮芥最多6个治疗周期。在第1天和第2天（第1天100mg，第2天900mg）、第1个周期的第8天和第15天静脉内给予奥妥珠单抗1000mg，随后在第2至第6个周期的第1天给予1000mg。苯丁酸氮芥0.5mg/kg在第1至第6周期的第1天和第15天口服给药。每个周期为28天。

无进展生存期的评估曲线：

结论：在曲线中可以看到，使用阿卡替尼/阿可替尼单药治疗和阿卡替尼/阿可替尼联合奥妥珠单抗治疗的效果明显好于奥妥珠单抗加苯丁酸氮芥；在两年半的时间里，肿瘤的控制率非常好，而奥妥珠单抗加苯丁酸氮芥只能在治疗的第一年能有效控制肿瘤。