一项多中心、随机、开放标签的临床试验招募了310名至少接受过1次全身治疗后复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者。患者以 1:1 的比例随机分为两组治疗,155名被分配至阿卡替尼/阿可替尼单药治疗,119名分配至艾代拉里斯(Idelalisib) + 利妥昔单抗,和36名分配至苯达莫司汀 + 利妥昔单抗。总体中位年龄为67岁(范围:32至90岁),42%患有Rai III 期或IV期疾病,28%患有17p缺失或TP53突变,78%的患者具有未突变的IGVH,27%具有11q缺失。阿卡替尼/阿可替尼组的既往治疗中位数为1次,其中47%的患者至少有2次既往治疗。
阿卡替尼/阿可替尼单药治疗组使用100mg剂量每12小时一次,直到疾病进展或不可接受的毒性;中位治疗持续时间为15.7个月,其中94%的患者接受了至少6个月的治疗,86%的患者接受了至少1年的治疗。
艾代拉里斯(Idelalisib) + 利妥昔单抗:大约每12小时口服一次艾代拉里斯(Idelalisib)150mg,直到疾病进展或出现不可接受的毒性,并结合8次利妥昔单抗输注(第1周期第1天静脉注射375mg/m2,随后500mg /m2每2周一次,共4剂,然后每4周一次,共3剂),周期长度为28天。苯达莫司汀 + 利妥昔单抗:苯达莫司汀70mg/m2静脉注射(每个28天周期的第1天和第2天),联合利妥昔单抗产品(第1周期第1天静脉注射375mg/m2,然后500mg/m2在后续周期的第1天),最多6个周期。在这一组中,中位治疗持续时间为8.4个月,其中59%的患者至少接受了6个月的治疗,37%的患者接受了至少1年的治疗。
下图是两组无进展生存期的评估曲线:
阿卡替尼/阿可替尼组最长无进展生存期为22个月,另一组是19个月,两个治疗组之间的总体反应率在统计学上没有显着差异。