易瑞沙/吉非替尼是一种选择性表皮生长因子受体(EGFR)酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗EGFR突变的非小细胞肺癌患者。一项多中心、单臂、开放标签临床研究证实了其有效性和安全性。
一项多中心、单臂、开放标签临床研究证明了吉非替尼/易瑞沙一线治疗含有 EGFR 外显子 19 缺失或 L858R 替代突变的转移性非小细胞肺癌患者的疗效和安全性。 本次临床试验共纳入106名转移性EGFR突变阳性的非小细胞肺癌初治患者。这些患者接受每日一次，250mg吉非替尼/易瑞沙治疗，直到疾病进展或出现无法耐受的毒性。主要疗效结果指标是由盲法独立中央审查 (BICR) 和研究人员共同评估吉非替尼/易瑞沙的客观反应率 (ORR)。反应持续时间 (DOR) 是一项额外的结果指标。符合条件的患者需要携带 EGFR 外显子 19 或 L858R、L861Q、或 G719X 替突变，并且肿瘤标本中没有 T790M 或 S768I 突变或外显子 20 插入。
临床试验纳入患者的特征为：中位年龄 65 岁、75 岁或以上 (25%)、65 岁以下 (49%)、白人 (100%)、女性 (71%)、从不吸烟者 (64%)、 WHO PS 0 (45%)、WHO PS 1 (48%)、WHO PS 2 (7%) 和腺癌组织学 (97%)。60 名患者有 19 号外显子缺失 (65%)，29 名患者有 L858R 替代 (31%)，而两名患者各有携带 L861Q 或 G719X 替代突变的肿瘤。
此项临床试验的中位治疗持续时间为 8.0 个月。研究 1 的疗效结果总结如下。
疗效 | BICR href='#footnote-11' *评估 (n=106) | 临床试验患者人数 （n=106） |
客观缓解率 (95% 置信区间) | 50% (41, 59) | 70% (61, 78) |
完全响应率 | 0.9% | 1.9% |
部分响应率 | 49% | 68% |
中位反应持续时间（月） (95% 置信区间) | 6.0 (5.6, 11.1) | 8.3 (7.6, 11.3) |
患者肿瘤具有 EGFR 外显子 19 缺失和外显子 21 L858R 替代突变的患者的反应率相似。在肿瘤具有 G719X 替代突变的两名患者中观察到两次部分反应，反应持续时间分别至少为 2.8 个月和 5.6 个月。肿瘤具有 L861Q 替代突变的两名患者中的一名也实现了部分反应，反应持续时间至少为 2.8 个月。
总结： 从临床数据结果来看，易瑞沙/吉非替尼可以有效缓解病人病情，中位反应持续时间较长。而且每日口服给药，副作用低，依从性好，已经晋升为EGFR突变的非小细胞肺癌一线用药。