根据 Bath 强直性脊柱炎疾病活动指数（BASDAI），在 18 岁或以上患有活动性强直性脊柱炎的患者中，两项随机、双盲、多中心、安慰剂对照试验评估了乌帕替尼（瑞福）15 mg 每天一次的疗效和安全性≥4 且患者的总背痛评分≥4。
试验 AS-I (NCT03178487) 是一项为期 14 周的试验，在 187 名强直性脊柱炎患者中进行，这些患者对至少两种非甾体类抗炎药 (NSAIDs) 反应不佳，或者对 NSAIDs 不耐受或有禁忌症，并且之前没有接触过生物 DMARDs。在基线时，患者出现强直性脊柱炎症状的时间平均为 14.4 年，大约 16% 的患者同时服用 cDMARD。患者接受乌帕替尼（瑞福）15 mg 每天一次或安慰剂。在第 14 周，所有随机分配到安慰剂组的患者都转换为每天一次乌帕替尼（瑞福） 15 mg。主要终点是在第 14 周达到国际脊柱关节炎协会评估 40 (ASAS40) 反应的患者比例。
试验 AS-II (NCT 04169373) 是一项为期 14 周的试验，420 名强直性脊柱炎患者对 1 种或 2 种生物 DMARDs 反应不足。在基线时，患者出现强直性脊柱炎症状的时间平均为 12.8 年，大约 31% 的患者同时服用 cDMARD。患者接受乌帕替尼（瑞福）15 mg 每天一次或安慰剂。在第 14 周，所有随机分配到安慰剂组的患者都转换为每天一次乌帕替尼（瑞福）15 mg。主要终点是在第 14 周达到国际脊柱关节炎协会评估 40 (ASAS40) 反应的患者比例。
第 14 周时的临床反应
ASAS 组成部分和疾病活动度的其他测量
| 临床试验AS-1 | 临床试验AS-II |
治疗组 | PBO | 乌帕替尼15mg | PBO | 乌帕替尼15mg |
否 | 94 | 93 | 209 | 211 |
患者整体疾病活动评估 |
基线 | 6.8 (1.66) | 6.6 (1.81) | 7.2 (1.40) | 7.4 (1.48) |
第 14 周 | 5.4 (1.97) | 3.8 (2.44) | 5.9 (2.13) | 4.3 (2.36) |
背疼 |
基线 | 6.7 (1.78) | 6.8 (1.77) | 7.4 (1.43) | 7.5 (1.48) |
第 14 周 | 5.0 (2.27) | 3.7 (2.39) | 5.9 (2.09) | 4.4 (2.48) |
BASFI |
基线 | 5.54 (2.17) | 5.35 (2.36) | 6.18 (1.87) | 6.28 (2.03) |
第 14 周 | 4.21 (2.26) | 3.14 (2.37) | 5.09 (2.21) | 3.98 (2.45) |
炎症 |
基线 | 6.66 (1.90) | 6.51 (1.99) | 6.75 (1.55) | 6.88 (1.84) |
第 14 周 | 4.61 (2.13) | 3.40 (2.16) | 5.11 (2.30) | 3.87 (2.50) |
hsCRP (毫克/升) |
基线 | 11.02 (10.85) | 8.90 (12.42) | 14.71 (17.54) | 15.30 (20.53) |
第 14 周 | 11.72 (15.93) | 2.23 (3.56) | 15.31 (17.55) | 3.82 (8.26) |
总结：从这两项试验数据可知，在第 14 周时，与安慰剂相比，接受乌帕替尼（瑞福）15 mg 治疗的患者中有明显更大比例的患者达到了 ASAS40 反应。