肾细胞癌 (RCC) 占所有癌症的 2% 至 3%，近年来发病率不断上升，全世界约有 200,000 名患者。不幸的是，三分之一的患者在诊断时就已经出现远端转移或者已经是晚期。每年约有100,000 人死亡于肾癌。
目前为止共有7种药物被批准用于治疗晚期或转移性肾癌，包括贝伐珠单抗（+ 干扰素）、苏尼替尼、索拉非尼、帕唑帕尼、依维莫司、替西罗莫司。2012年1月美国FDA批准英立达（阿昔替尼）上市用于治疗晚期肾癌，同年12月欧洲药品管理局批准其上市。英立达（阿昔替尼）是第二代靶向药物，是血管内皮生长因子受体 (VEGFR) 酪氨酸激酶 1、2 和 3 的强效和高选择性抑制剂。这种小分子是一种吲唑衍生物。在临床I期、II期、III期试验中变现出很好的临床疗效和可控的毒副作用。
在一项II期单步多中心开放标签的临床试验中，招募了 62 名索拉非尼难治性转移性晚期肾癌患者，这些患者中有将近75% 的患者接受过两种或更多种先前的全身治疗（22.6% 接受过舒尼替尼治疗）。主要临床特征为：中位年龄 60 岁 (35–77)，男性占 67.7%，体能状态 0 (33.9%) 或 1 (66.1%)，透明细胞或混合组织学 (95.2%)。
根据先前报告的药物暴露患者间变异性，该试验的一个特异性是英立达（阿西替尼）允许的剂量，以及 2 周后未发生大于 2 级不良事件或高血压（定义：>150/90 mmHg 的 2 个测量值）。33 名患者 (53.2%) 接受标准剂量；20 人 (32.3%) 每天两次服用 7 毫克，13 人 (21.0%) 每天两次服用 10 毫克。
所有患者均可评估疗效，客观缓解率ORR 为 22.6%。中位无进展生存期 (PFS) 为 7.4 个月（95% CI，6.7-11.0），报告的中位总生存期OS 达到 13.6 个月（95% CI，8.4-18.8）。在耐受性方面，英立达（阿昔替尼）的毒性特征与 VEGFR-TKI 家族报告的毒性特征一致，具有 3-4 级不良反应，例如手足综合征 (16.1%)、疲劳 (16.1%)、呼吸困难 (14.5%) )、腹泻 (14.5%) 和高血压 (16.1%)。没有出现4级血液学毒性。在出现不良反应的22名患者中，有12名患者因为无法耐受而永久停用英立达（阿昔替尼），45 名患者 (72.6%) 暂停用药，待不良反应消除后再恢复治疗。28 名患者 (45.2%)以低剂量服用英立达（阿昔替尼）。
总结：临床试验结果显示英立达（阿昔替尼）的安全性是大部分患者可以耐受的。如果出现严重不良反应要及时停药并就医处理。