在一组ROS1阳性转移性非小细胞肺癌 NSCLC 患者中评估了恩曲替尼（罗圣全）的疗效，这些患者接受了不同剂量和时间的恩曲替尼（罗圣全）（90% 每天口服一次恩曲替尼600 mg）。
这些患者参加了三个多中心、单臂、开放标签临床试验：ALKA、STARTRK-1 (NCT02097810) 和 STARTRK-2 (NCT02568267)。要纳入该汇总亚组，患者需要具有组织学证实的、复发性或转移性、ROS1阳性 NSCLC、ECOG 体能状态 ≤ 2、根据 RECIST v 1.1 可测量的疾病、从第一次治疗后随访 ≥ 18 个月肿瘤评估，并且之前没有使用 ROS1 抑制剂进行治疗。ROS1的鉴定肿瘤标本中的基因融合是在当地实验室使用荧光原位杂交 (FISH)、下一代测序 (NGS) 或聚合酶链反应 (PCR) 实验室开发的测试前瞻性确定的。所有患者均在基线时评估了中枢神经系统CNS 病变。主要疗效结果指标是根据 RECIST v1.1 的总体反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR)。根据 RECIST v1.1 的颅内反应由 BICR 评估。每 8 周进行一次肿瘤成像评估。
在 92 名ROS1阳性非小细胞肺癌 NSCLC患者中评估了疗效。中位年龄为 53 岁（范围：27 至 86 岁）；女性（65%）；白人 (48%)、亚裔 (45%) 和黑人 (5%)；西班牙裔或拉丁裔 (2.4%)；从不吸烟 (59%)；ECOG 体能状态 0 或 1 (88%)。99% 的患者有转移性疾病，包括 42% 的 CNS 转移；96% 患有腺癌；65% 的患者因转移性或复发性疾病接受过基于铂类的化疗，并且在基于铂类的辅助或新辅助治疗后不到 6 个月内没有患者出现疾病进展。
根据 BICR 评估对 ROS1 阳性 NSCLC 患者的疗效结果
功效参数 | 恩曲替尼（罗圣全） N=92 |
总体反应率(95% CI) | 74% (64, 83) |
完整回应 | 15% |
部分反应 | 59% |
缓解持续时间 (DOR) | 人数 = 68 |
% DOR ≥ 9 个月 | 75% |
% DOR ≥ 12 个月 | 57% |
% DOR ≥ 18 个月 | 38% |
总结：试验结果显示在这 92 名患者中，有 10 名患者在基线时通过 BICR 评估有可测量的 中枢神经系统CNS 转移，并且在进入临床研究前 2 个月内未接受过脑部放射治疗。在这 10 名患者中有 7 名观察到颅内病变的反应。此项临床研究结果显示恩曲替尼（罗圣全）可以串通脑血屏障有效控制脑转移。