开展了两项临床试验，旨在研究万赛维在儿科患者中的安全性和疗效。试验纳入器官移植且有CMV视网膜炎风险的患者，患者口服从器官移植后的第10天至最多100天口服万赛维。
成人患者
肾移植中 CMV 视网膜炎 疾病的预防：一项双盲、安慰剂对照研究在 326 名具有 CMV 视网膜炎疾病高风险 (D+/R-) 的肾移植患者中进行，以评估外赛维预防CMV 视网膜炎的疗效和安全性。入组的患者在移植后 10 天内随机（1:1）接受万赛维片剂（900 mg，每日一次），直至移植后第 200 天或直至移植后第 100 天，随后接受安慰剂 100 天。与 100 天给药方案（主要终点）相比，将万赛维的 CMV视网膜炎预防延长至移植后第 200 天，以证明在移植后前 12 个月内预防高风险肾移植患者的 CMV视网膜炎 疾病具有优势。
患有 CMV 疾病、组织侵袭性 CMV 疾病或 CMV 综合征的肾移植患者的百分比
| 巨细胞病毒病 | 组织侵袭性 CMV 病 | 巨细胞病毒综合征 |
| 100 天
VGCV
(N=163) | 200 天
VGCV
(N=155) | 100 天
VGCV
(N=163) | 200 天
VGCV
(N=155) | 100 天
VGCV
(N=163) | 200 天
VGCV
(N=155) |
病例 | 36.8%
(60/163) | 16.8%
(26/155) | 1.8%
(3/163) href='#footnote-13' ‡ | 0.6%
(1/155) | 35. 0%
(57/163) | 16.1%
(25/155) |
VGCV = 缬更昔洛韦。
患有 CMV 疾病的患者人数 = 患有组织浸润性 CMV 疾病或 CMV 综合征的患者人数
CMV 综合征定义为 CMV 病毒血症伴有以下至少一项的证据：发热（大于或等于 38°C）、严重不适、白细胞减少、非典型淋巴细胞增多、血小板减少和肝转氨酶升高。
100 天组中有两名患者同时患有组织浸润性 CMV 病和 CMV 综合征；然而，这些患者被视为仅患有组织浸润性 CMV 疾病。
儿科患者
小儿心脏、肾脏或肝脏移植中 CMV 的预防： 63 名 4 个月至 16 岁的儿童进行了实体器官移植（肾脏 33 例、肝脏 17 例、心脏 12 例和肾脏/肝脏 1 例），并且有患 CMV 疾病风险的人参加了一项关于口服万赛维（口服溶液或片剂的万赛维）的开放标签、安全性和药代动力学研究。患者在移植后 10 天内每天接受一次万赛维，直至移植后最多 100 天。在每次研究访视时根据体表面积和修正的肌酐清除率计算 万赛维的日剂量。
更昔洛韦的药代动力学在不同器官移植类型和年龄范围内相似。在儿科患者中平均每日更昔洛韦暴露相对于接受万赛维900 mg 每天 1 次成人实体器官移植患者中观察到的那些有些增加，但在成人中被认为安全和有效的范围内。在移植后的前六个月内没有报告 CMV 综合征或组织浸润性 CMV 疾病的病例。
小儿肾移植中 CMV 的预防： 57 名 1 至 16 岁接受过肾移植且有发生 CMV 疾病风险的儿童参加了口服万赛维的开放标签耐受性研究（口服万赛维溶液或片剂）。患者在移植后 10 天内每天接受一次万赛维，直至移植后最多 200 天。根据体表面积和修正的肌酐清除率在每次研究访视时计算万赛维的日剂量。在移植后的前 12 个月内没有 CMV 综合征或组织浸润性 CMV 疾病的病例报告。
总结： 从临床试验结果可知，万赛维降低了小儿器官移植后的CMV疾病风险。纳入临床试验的儿科患者在器官移植后均没有报告CMV综合征或组织浸润性 CMV 疾病。