为了评估拉罗替尼在儿科患者和成人患者中的安全性差异和疗效，开展了一项针对儿科患者的临床试验。试验主要目的是评估拉罗替尼在儿童患者中的不良反应发生率及等级。
1、儿科使用
拉罗替尼在儿科患者中的安全性和有效性是根据成人或 28 天及以上儿科患者的三项多中心、开放标签、单臂临床试验的数据确定的。在92名接受拉罗替尼治疗的儿科患者中评估了安全性，在12名儿科患者中评估了拉罗替尼的疗效。在92名患者中，有36%的患者小于1个月至小于 2 岁（n = 33），41%的患者为2岁至小于12岁（n=38）。23%的患者为12岁至小于18岁（n=21）。29% 有转移性疾病，42% 有局部晚期疾病，27% 有原发性中枢神经系统疾病；86% 的人之前曾接受过癌症治疗，包括手术、放疗或全身治疗。最常见的癌症是婴儿纤维肉瘤 (37%)、原发性中枢神经系统肿瘤 (27%)、软组织肉瘤 (24%) 和甲状腺癌 (7%)。中位暴露持续时间为 7.4 个月（范围：0.4 个月至 39 个月）。
由于儿童和成人患者数量较少、拉罗替尼临床研究的单臂设计以及儿童和成人患者对感染的易感性差异等混杂因素，无法确定不良反应发生率是否与患者年龄或其他因素有关。与成人患者相比，儿科患者更频繁发生的不良反应为发热（45% 对 成人13%）、呕吐（42% 对 成人 17%）、腹泻（35%对成人23%）、皮疹（28% 对 成人15%）、上呼吸道感染（23% 对成人 8%）、鼻咽炎（16% 对 成人6%）以及中耳炎和鼻炎（14% 对成人0.5%）。
与成人患者相比，儿科患者的实验室异常发生率更高（每位患者的发病率至少增加 10%），AST谷草转氨酶升高（63% 对 成人 49%），中性粒细胞计数减少（60% 对成16%） 、白细胞计数减少（39% 对成人 27%）、高钾血症（36% 对 成人15%）和淋巴细胞增加（24% 对 成人0.5%）。92 名儿科患者中有两名因不良反应（3 级 ALT 谷丙转氨酶升高和 3 级嗜中性粒细胞计数降低）而停用拉罗替尼。
儿科人群中拉罗替尼的药代动力学与成人相似。
2、幼年动物毒性数据
拉罗替尼在大鼠的幼年毒性研究中从产后第 7 天到第 27 天每天两次给药，剂量为 0.2、2 和 7.5 mg/kg，在产后第 28 天和第 28 天之间每天两次给药剂量为 0.6、6 和 22.5 mg/kg 70. 给药时间相当于从新生儿到成年的人类儿科人群。每天两次 2/6 mg/kg 的剂量 [约为临床剂量 100 mg 每天两次人体暴露量 (AUC) 的 0.7 倍] 和 7.5/22.5 mg/kg 每天两次（约为临床剂量人体暴露量的 4 倍）。
发现的不良反应主要是中枢神经系统相关体征，包括甩头、震颤和转圈。在临床剂量 100 mg 每天 2 次暴露约 4 倍人体暴露 (AUC) 时，中剂量组和高剂量组出现生长减慢和性发育延迟。在治疗动物中交配是正常的，但在 7.5/22.5 mg/kg 每天两次的高剂量下（大约是临床剂量 100 mg 每天两次人体暴露的 4 倍）妊娠率降低。
总结：从临床试验数据显示儿科患者比成人患者更容易发生不良反应，所以当儿科患者接受拉罗替尼治疗时要密切关注不良反应，并及时调整剂量或永久停药。