由英国葛兰素史克公司开展的一项专门针对儿童慢性免疫性血小板减少症的临床试验研究中，共有67名儿童参加这项临床试验，平均年龄为10岁，60%为女性。临床试验要求所有患者之前至少接受过一种ITP治疗无效或复发，血小板计数低于30x109/L。在这67名儿童中，有85%的儿童至少接受过2次ITP治疗（主要是皮质类固醇和免疫球蛋白），有51%的儿童血小板计数小于或等于15x109/L。

这67名儿童分为两组，一组（45人，有5人接受了脾切除术）服用艾曲波帕，12至17岁儿童口服片剂每天一次37.5mg；6至11岁儿童口服片剂每天一次50mg（体重大于或等于27公斤）或25mg（体重小于或等于27公斤），若儿童来自东亚和东南亚则按照口服片剂每天一次25mg（体重大于或等于27公斤）和12.5毫克（体重小于27公斤）的剂量服用；1至5岁儿童每天一次1.5mg/kg口服混悬液给药，若儿童来自东亚和东南亚则按照每天一次0.8mg/kg口服混悬液给药。二组22人服用安慰剂（使用少量艾曲波帕配合安慰剂）。

该临床试验的疗效评估设定为：在第1周和第6周之间至少一次血小板计数大于或等于50x109/L（在没有补救治疗的情况下）。

评估结果为：在服用艾曲波帕组，有62%的儿童达到这一指标，其中1-5岁孩子中有60%的孩子达到指标，6-11岁孩子中有62%的孩子达到指标，12-17岁孩子中有62%的孩子达到指标；而在服用安慰剂组（使用少量艾曲波帕配合安慰剂），仅有32%的儿童达到这一指标，其中1-5岁孩子中有80%的孩子达到指标，6-11岁孩子中有33%的孩子达到指标，12-17岁孩子中没有的孩子（0%）达到指标。另外，在临床试验期间，接受艾曲波帕治疗的孩子中只有13%的孩子需要抢救治疗，接受安慰剂治疗的孩子中有50%需要抢救治疗。

不久之后，英国葛兰素史克制药公司再次进行了一项专门针对儿童慢性免疫性血小板减少症的临床试验研究，共有92名儿童参加这项临床试验，平均年龄为9岁，48%为女性。临床试验要求所有患者之前至少接受过一种ITP治疗无效或复发，血小板计数低于30x109/L。在这92名儿童中，有81%的儿童至少接受过2次ITP治疗（主要是皮质类固醇和免疫球蛋白）；,有62%的儿童血小板计数小于或等于15x109/L。

这67名儿童分为两组，一组（63人，有4人接受了脾切除术）服用艾曲波帕，6至17岁儿童口服片剂每天一次50mg（体重大于或等于27公斤）或37.5mg（体重小于或等于27公斤），若儿童来自东亚和东南亚则按照口服片剂每天一次25mg；1至5岁儿童每天一次1.2mg/kg口服混悬液给药，若儿童来自东亚和东南亚则按照每天一次0.8mg/kg口服混悬液给药。二组29人服用安慰剂（使用少量艾曲波帕配合安慰剂）。

该临床试验的疗效评估设定为：第5周至第12周之间的8周内至少有6周血小板计数大于或等于50x109/L（在没有补救治疗的情况下）。

评估结果为：在服用艾曲波帕组，有41%的儿童达到这一指标，其中1-5岁孩子中有36%的孩子达到指标，6-11岁孩子中有44%的孩子达到指标，12-17岁孩子中有42%的孩子达到指标；而在服用安慰剂组，仅有3%的儿童达到这一指标，其中1-5岁孩子中没有（0%）孩子达到指标，6-11岁孩子中没有（0%）孩子达到指标，12-17岁孩子中有10%的孩子达到指标；有16个孩子在使用艾曲波帕治疗的前两周血小板计数就有提高。另外，在临床试验期间，接受艾曲波帕治疗的孩子中有19%的孩子需要抢救治疗，接受安慰剂的孩子中有24%需要抢救治疗。

总结：艾曲波帕在大于1岁的儿童中是有效的，有很大几率能够明显提高血小板计数，但是孩子在用药期间的安全方面还需要家长时刻注意。