靶向药物治疗使用针对乳腺癌细胞上（目标）蛋白质的药物，帮助它们生长、扩散和延长寿命。靶向药物可破坏癌细胞或减缓其生长。一些靶向治疗药物，例如单克隆抗体，以不止一种方式控制癌细胞，也可以被视为免疫疗法 ，因为它们可以增强免疫系统。

与化学疗法一样，这些药物进入血液并到达身体的几乎所有部位，这使得它们可用于治疗已经扩散到身体远处部位的癌症。即使化疗药物不起作用，靶向药物有时也会起作用。一些靶向药物可以帮助其他类型的治疗更好地发挥作用。

几种类型的靶向治疗药物可用于治疗乳腺癌。

HER2阳性乳腺癌的靶向治疗

在大约15%到20%的乳腺癌中，癌细胞会产生过多的促生长蛋白HER2。这些癌症被称为HER2阳性乳腺癌，比HER2阴性乳腺癌更容易生长和扩散。已经开发出不同类型的靶向 HER2 蛋白的药物。

单克隆抗体

单克隆抗体是免疫系统蛋白（抗体）的人造版本，旨在附着于特定目标。在这种情况下，它们附着在癌细胞上的HER2蛋白上，这有助于阻止细胞生长。

曲妥珠单抗（赫赛汀）：曲妥珠单抗可用于治疗早期和晚期乳腺癌。这种药物通常与化疗一起使用，但也可以单独使用（特别是如果已经尝试过单独化疗）。当在（新辅助）手术前或（辅助）手术后开始治疗早期乳腺癌时，通常会给予这种药物 6 个月至一年。对于晚期乳腺癌，只要药物有帮助，通常就会给予治疗。这种药物被注入静脉。

帕妥珠单抗(Perjeta)：这种 HER2 单克隆抗体可以在手术前后与曲妥珠单抗和化疗一起使用，以治疗早期乳腺癌或治疗晚期乳腺癌。这种药物被注入静脉。

Margetuximab：这种HER2单克隆抗体可与化疗一起用于治疗晚期乳腺癌，通常是在至少尝试了2种其他靶向HER2的药物之后。这种药物被注入静脉。

抗体-药物偶联物

抗体-药物偶联物(ADC)是与化疗药物相连的单克隆抗体。在这种情况下，抗 HER2 抗体通过附着在癌细胞上的 HER2 蛋白上，起到归巢信号的作用，将化疗直接带到它们身上。 

激酶抑制剂

HER2是一种称为激酶的蛋白质。激酶是细胞中通常传递信号（例如告诉细胞生长）的蛋白质。阻断激酶的药物称为激酶抑制剂。

拉帕替尼：这种药物是一种每天服用的药丸。拉帕替尼用于治疗晚期乳腺癌。它通常与曲妥珠单抗和化疗药物卡培他滨一起服用。

Neratinib：这种激酶抑制剂是一种每天服用的药丸。Neratinib用于治疗女性接受曲妥珠单抗治疗一年后的早期乳腺癌，通常给予一年。它也可以与化疗药物卡培他滨一起用于治疗转移性疾病患者，通常是在尝试了至少2种其他抗HER2靶向药物之后。 

Tucatinib：这种激酶抑制剂以药丸形式服用，通常一天服用两次。在尝试了至少一种其他抗HER2靶向药物后，Tucatinib用于治疗晚期乳腺癌。它通常与曲妥珠单抗和化疗药物卡培他滨一起服用。

HER2靶向药物治疗的副作用

HER2靶向药物的副作用通常是轻微的，但有些可能很严重。与您的医生讨论您的期望。如果您怀孕了，则不应服用这些药物。它们会伤害甚至导致胎儿死亡。如果您可能怀孕，请咨询您的医生，了解在服用这些药物时如何使用有效的避孕措施。

单克隆抗体和抗体-药物偶联物有时会在治疗期间或治疗后造成心脏损伤。这会导致充血性心力衰竭。对于大多数（但不是全部）女性来说，这种效果持续时间很短，停药后会好转。当这些药物与某些也会导致心脏损伤的化疗药物（如多柔比星和表柔比星）一起服用时，出现心脏问题的风险会更高。其他可能增加患心脏病风险的因素包括年龄超过50岁、超重或肥胖、有心脏病以及服用高血压药物。

因为这些药物会导致心脏损伤，医生经常在治疗前检查您的心脏功能（通过超声心动图或MUGA扫描），并在您服药期间定期检查。如果您出现呼吸急促、心跳加快、腿部肿胀和严重疲劳等症状，请告知您的医生。

拉帕替尼、neratinib、tucatinib 以及帕妥珠单抗与曲妥珠单抗的组合可导致严重腹泻，因此一旦排便习惯发生任何变化，让您的医疗保健团队了解是非常重要的。

拉帕替尼和图卡替尼也会引起手足综合症，手脚变得酸痛和发红，并可能起水泡和脱皮。

拉帕替尼、来那替尼和图卡替尼可引起肝脏问题。您的医生会在治疗期间进行血液检查以检查您的肝功能。如果您可能出现肝脏问题的体征或症状，例如皮肤发痒、皮肤发黄或眼白、尿液变黑或右上腹部疼痛，请立即告知您的医疗团队。

Fam-trastuzumab deruxtecan可导致某些女性出现严重的肺部疾病。在某些情况下，这甚至可能危及生命。如果您出现咳嗽、喘息、呼吸困难或发烧等症状，请立即告知您的医生或护士，这一点非常重要。

激素受体阳性乳腺癌的靶向治疗

4例乳腺癌中约有3例是激素（雌激素或孕激素）受体阳性。对于患有这些癌症的女性，激素疗法通常会有帮助。某些靶向治疗药物可以使激素治疗更加有效，尽管这些靶向药物也可能会增加副作用。这类药物有：CDK4/6抑制剂、mTOR抑制剂、PI3K抑制剂、抗体-药物偶联物。

BRCA基因突变女性的靶向治疗

奥拉帕尼和他拉唑帕尼是被称为PARP抑制剂的药物。PARP蛋白通常有助于修复细胞内受损的DNA。BRCA基因（BRCA1和BRCA2）也有助于修复DNA（方式略有不同），但其中一个基因的突变可以阻止这种情况的发生。PARP抑制剂通过阻断PARP蛋白起作用。由于具有突变BRCA基因的肿瘤细胞已经难以修复受损的DNA，因此阻断PARP蛋白通常会导致这些细胞死亡。这些药物是药片，每天服用一次或两次。它们可以以不同的方式用于治疗乳腺癌。

副作用可能包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、食欲不振、味觉改变、红细胞计数低（贫血）、血小板计数低和白细胞计数低。在极少数情况下，一些接受PARP抑制剂治疗的人会患上血癌，例如：骨髓增生异常综合征或急性髓性白血病(AML)。

三阴性乳腺癌的靶向治疗

在三阴性乳腺癌(TNBC)中，癌细胞没有雌激素或孕激素受体，它们产生很少或根本不产生HER2蛋白。

抗体-药物偶联物

抗体-药物偶联物(ADC)是与化疗药物结合的单克隆抗体。抗体通过附着在癌细胞上的特定蛋白质上，就像一个归巢信号，将化疗直接带到它们身上。

在尝试了至少2种其他化疗方案后，这种抗体-药物偶联物可单独用于治疗晚期TNBC。这种药物每周通过静脉给药，持续2周，然后停药一周，然后重新开始。

这种药物的一些常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、便秘、疲倦、皮疹、食欲不振、脱发、红细胞计数低和腹痛。严重的副作用可能包括非常低的白细胞计数、严重腹泻和输注药物时的输注反应。通常在每次治疗前给予药物以降低呕吐和输液反应的机会。