2021 年9月15日，美国食品药品监督管理局加速批准莫博替尼用于治疗具有表皮生长因子受体 (EGFR) 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。

一项国际、非随机、开放标签、多队列临床试验 (NCT02716116)，纳入具有 EGFR 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性 NSCLC 患者。在114 名在铂类化疗期间或之后疾病进展的患者中评估了疗效。患者每天口服 160 mg 莫博替尼，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

主要疗效结果指标是总体反应率（ORR），和反应持续时间。总体反应率ORR 为 28%（95% CI：20%、37%），中位反应持续时间为 17.5 个月（95% CI：7.4、20.3）。

最常见的不良反应 (>20%) 是腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛。

警告包括：莫博替尼可导致危及生命的心率校正QT(QTc)延长，包括尖端扭转型室性心动过速，需要监测QTc和在基线和治疗期间定期检查电解质。

避免使用已知会延长QTc间期的伴随药物，避免强或中度CYP3A抑制剂与莫博替尼联用，这可能会进一步延长QTc。根据QTc延长的严重程度不给、减少剂量或永久停用莫博替尼。

间质性肺病(ILD)/肺炎：监测患者是否出现新的或恶化的间质性肺炎症状。对疑似间质性肺炎症状要立即停用莫博替尼。

心脏毒性：在基线和治疗期间监测心脏功能，包括左心室射血分数。根据严重程度减量或永久停用莫博替尼。

腹泻：腹泻可能导致脱水或电解质失衡。监测电解质并建议患者在腹泻第一次发作时开始使用止泻药并增加液体和电解质的摄入量。根据严重程度减量或永久停用莫博替尼。

莫博替尼的推荐剂量为 160 mg，每天口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

莫博替尼原研药为日本武田制药厂出品，目前国外仿制药已经相继上市。有孟加拉珠峰制药厂、印度卢修斯制药厂等。珠峰版莫博替尼剂量为40mg*60粒/瓶。卢修斯版莫博替尼剂量为40mg*120粒/瓶。