赛尔帕替尼是一种高选择性和有效的中枢神经系统活性RET激酶抑制剂。在 I/II 期试验中，赛尔帕替尼在既往接受过治疗的和初治的RET突变型甲状腺髓样癌 (MTC)患者中显示出具有临床意义的抗肿瘤活性和可控的毒性。此项临床试验是一项多中心、开放标签、随机、对照的 III 期试验，比较赛尔帕替尼与卡博替尼在晚期/转移性 RET 突变甲状腺髓样癌患者中的疗效。主要目标是通过对患有进展性、晚期、多激酶抑制剂初治、用赛尔帕替尼与 卡博替尼治疗的RET突变甲状腺髓样癌。次要目标是比较其他疗效结果和赛尔帕替尼与卡博替尼的耐受性。
本次临床试验共纳入400名患者。研究主要目标是无进展生存期（PFS）、总体缓解率（ORR）、反应持续时间（DoR）、总生存期（OS）比较耐受性。
患者纳入标准
年满 18 岁。
组织学或细胞学证实的、不可切除的、局部晚期和/或转移性甲状腺髓样癌，并且之前没有使用激酶抑制剂治疗晚期/转移性疾病的病史。
筛选时根据实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1 进行的放射学进展性疾病与 BICR 评估的前 14 个月内拍摄的图像进行比较。患有可测量或不可测量但可评估疾病的参与者符合资格； 但是，患有不可测量疾病的参与者的疾病可能不仅限于骨骼部位。
在肿瘤、种系脱氧核糖核酸 (DNA) 或血液样本中发现的明确/可接受的 RET 基因改变。
足够数量的肿瘤组织以允许对 RET 突变状态进行回顾性集中分析
ECOG体能状态评分为 0 至 2。
足够的血液学、肝、肾功能和电解质。
有生育能力的男性和女性必须同意在研究药物治疗期间和最后一剂研究药物后的 4 个月内使用有效避孕措施。
吞咽胶囊的能力。
排除标准：
如果已知可能对赛尔帕替尼治疗产生耐药。
有症状的中枢神经系统 (CNS) 转移、软脑膜癌病或未经治疗的脊髓压迫。
具有临床意义的活动性心血管疾病或 6 个月内心肌梗死病史，尖端扭转型室性心动过速病史，或筛查期间不止一张心电图 (ECG) 的 QTcF 延长>470 毫秒。如果 QTcF >450 毫秒，如果随机分配到对照组，则打算接受凡德他尼的参与者不符合条件。
全身性细菌、病毒或真菌感染或严重的持续性不受控制的并发疾病。
活动性出血或有明显出血风险。
其他恶性肿瘤，非黑色素瘤皮肤癌、原位癌或恶性肿瘤诊断时间≥2 年且目前不活跃。患有多发性内分泌肿瘤 2 型 (MEN2) 相关嗜铬细胞瘤的参与者可能符合条件。
总结：此项临床研究由美国礼来公司开展，目前处于临床招募试验中。预计完成日期在2024年5月，研究完成日期在2026年11月。