在一项临床试验中评估了塞利尼索（希维奥）联合地塞米松治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤的疗效。此项临床试验是一项多中心、单臂、开放标签研究。临床试验的第 2 部分包括 122 名多发性骨髓瘤患者，他们之前接受过三种或更多种抗骨髓瘤治疗方案，包括烷化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和抗 CD38 单克隆抗体；并且其骨髓瘤对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗 CD38 单克隆抗体和最后一线治疗无效。
在临床试验的第 2 部分中，共有 122 名患者在每周的第 1 天和第 3 天口服塞利尼索（希维奥） 80 mg 并口服地塞米松 20 mg。治疗一直持续到疾病进展或不可接受的毒性。83 名患者患有多发性骨髓瘤，对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和达雷妥尤单抗治疗无效。
疗效基于总缓解率 (ORR)，由独立审查委员会 (IRC) 根据国际骨髓瘤工作组 (IMWG) 对多发性骨髓瘤的统一缓解标准进行评估。
入组的83 名多发性骨髓瘤患者硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和 抗 CD38 单克隆抗体治疗无效。
人口统计 | 临床试验(n=83) |
中位年龄，年（范围） | 65 (40, 86) |
年龄类别，n (%) |
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<65岁 | 40 (48) |
65 – 74 岁 | 31 (37) |
≥75岁 | 12 (15) |
性别，n (%) |
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男性 | 51 (61) |
女性 | 32 (39) |
种族，n (%) |
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白色的 | 58 (70) |
黑人或非裔美国人 | 13 (16) |
亚洲人 | 2 (2) |
夏威夷原住民或其他太平洋岛民 | 1 (1) |
其他 | 6 (7) |
未统计 | 3 (4) |
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范围 | 临床试验(n=83) |
从诊断到开始研究治疗的中位年数（范围） | 7 (1, 23) |
既往治疗方案，中位数（范围） | 8 (4, 18) |
记录的难治性状态，n (%)
来那度胺 | 83 (100) |
泊马度胺 | 83 (100) |
硼替佐米 | 83 (100) |
卡非佐米 | 83 (100) |
达雷木单抗 | 83 (100) |
记录的特定组合的难治性状态，n (%)
硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和达雷妥尤单抗 | 83 (100) |
达雷木单抗的任何组合 | 57 (69) |
达雷木单抗作为单一药物（+/- 地塞米松） | 26 (31) |
总结： 每个 IRC 在复发或难治性多发性骨髓瘤 (STORM) 中的疗效结果
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临床试验结果 | 临床试验(n=83) |
总缓解率 (ORR) a , n (%) | 21 (25.3) |
95% 可信区间 | 16.4, 36 |
严格完全缓解 (sCR) | 1 (1) |
完全缓解 (CR) | 0 |
非常好的部分响应 (VGPR) | 4 (5) |
部分反应 (PR) | 16 (19) |