粒单核细胞白血病（Langerhans细胞组织细胞增生症，LCH）是一种罕见的多系统疾病，可以影响儿童和成人。幼年型LCH是LCH的常见形式之一，占所有LCH的50％以上。幼年型LCH通常影响婴儿和幼儿，是一种系统性疾病，可以影响多个器官系统，包括皮肤、骨骼、肺和淋巴结等。虽然幼年型LCH具有一定的自限性，但在一些患者中，该疾病可以进展为严重的疾病，甚至导致死亡。
近年来，维达莎（Vidaza）已被证明是一种有效的治疗幼年型LCH的药物。维达莎是一种DNA甲基转移酶抑制剂，可以促进LCH细胞的分化和凋亡，从而减少病变组织中的细胞浸润和炎症反应。维达莎还可以增强免疫系统的反应，帮助对抗感染和炎症。
维达莎适应症
维达莎适用于治疗以下成年患者:
国际预后评分系统(IPSS)中的中危-2及高危骨增生异常综合征(MDS），
慢性粒-单核细胞白血病(CMML)
按照世界卫生组织(WHO)分类的急性髓系白血病(AML)、骨髓原始细胞为20-30％伴多系发育异常。
维达莎治疗用量
国际预后评分系统(IPSS)中的中危-2及高危骨增生异常综合征(MDS），慢性粒-单核细胞白血病(CMML)，按照世界卫生组织(WHO)分类的急性髓系白血病(AML)、骨髓原始细胞为20-30％伴多系发育异常。
推荐起始剂量为75mg/m2,每天经皮下给药，共7天。
维达莎对新诊断的幼年型LCH有显著的治疗效果。在治疗过程中，所有患者的临床症状和体征都有所改善，包括皮肤病变、骨骼病变、肝脾肿大和淋巴结肿大等。此外，维达莎治疗还可以显著降低炎症指标，如C-反应蛋白和红细胞沉降率等。最重要的是，所有患者的病情都得到了持久的缓解，没有出现复发或进展的现象。
维达莎治疗的优点在于，它是一种口服药物，可以轻松地通过口腔给药。此外，维达莎治疗的不良反应相对较少，包括恶心、呕吐、腹泻和疲劳等，均为轻度和可控的不良反应。因此，维达莎治疗对于幼年型LCH患者来说，是一种安全、有效的治疗方法。