作为NTRK基因融合的广谱靶向药，患者在收益的同时也不可避免的要面对其带来的不良反应。拉罗替尼可以引起中枢神经系统不良反应、骨折和肝毒性。美国一项临床试验，系统性评估了拉罗替尼在不同年龄段患者中的安全性。
一项临床试验共纳入279名患者，中位年龄为 46 岁（范围：0.1 天至 84 岁）；33% 未满 18 岁；48% 为男性；74% 是白人，9% 是西班牙裔/拉丁裔，7% 是亚裔，6% 是黑人。最常见的肿瘤 (≥3%) 按顺序为软组织肉瘤 (17%)、甲状腺 (13%)、婴儿纤维肉瘤 (12%)、原发性中枢神经系统 (CNS) (11%)、唾液腺(9%)、肺 (9%)、结肠 (6%)、乳腺 (4%) 或黑色素瘤 (3%)。大多数成人 (86%) 每天两次口服拉罗替尼 100 mg，85% 的儿科患者（< 18 岁）接受拉罗替尼100 mg/m 2每天两次，最大剂量为每天两次 100 毫克。在成人中剂量范围从每天 50 mg 至 200 mg 每天两次，儿科中的剂量为每天两次 9.6 mg/m 2至 120 mg/㎡。
最常见的不良反应（≥ 20%），包括实验室异常，按递减顺序为 AST（谷草转氨酶） 升高、ALT（谷丙转氨酶） 升高、贫血、肌肉骨骼疼痛、疲劳、低白蛋白血症、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶升高、咳嗽、白细胞减少、便秘、腹泻、头晕、低钙血症、恶心、呕吐、发热、淋巴细胞减少和腹痛。
最常见的严重不良反应（≥2%）是肺炎和发热。53% 的患者发生 3 级或 4 级不良反应；导致剂量中断或调整的不良反应分别发生在 39% 和 8% 的患者中，9% 的患者因不良反应永久停用拉罗替尼。
导致拉罗替尼永久停药的最常见不良反应（各 1%）是 ALT（谷丙转氨酶） 升高、AST（谷草转氨酶） 升高、脱水和疲劳。
导致剂量中断的最常见不良反应（≥ 3%）为 ALT 升高（4.7%）、AST 升高（4.3%）和中性粒细胞计数减少（4.3%）。大多数 (70%) 导致剂量中断的不良反应发生在接受治疗的前三个月。
总结：无论是成人患者还是儿童，在接受拉罗替尼治疗时要严密监控不良反应，并根据不良反应的严重程度及时调整剂量或终止治疗。